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欧洲批准一种治疗罕见病新药上市

2021-09-24 09:31 【 字体:

总部位于瑞士日内瓦的默克集团的最大子公司默克—雪兰诺日前宣布,欧洲委员会已批准该公司生产的新药Kuvan——可用于治疗苯丙酮尿症(PKU)或高苯丙氨酸血症(HPA)——上市。此前欧洲药物审评局向Kuvan颁发了孤儿药证书。孤儿药是指用于罕见病、但商业价值较小、没有药厂愿意投资开发的药物。在美国或欧盟获得孤儿药资格的药物,可得到减税等优惠。

该公司副总裁RobertoGradnik说:“PKU是一种遗传性疾病,如果患者没能严格控制饮食,PKU能够导致儿童脑部严重受损,导致成人暂时性甚至永久性的损害。欧洲一直没有可用于PKU治疗的药物。Kuvan上市后将为患者提供有效的治疗,更好地控制患者的血苯丙氨酸水平,有助于提高患者的生活质量,并可能最终减少脑部持续受损的风险。”

全欧大约35000人被确诊患有PKU或HPA,PKU或HPA发病率低,患者人数少,因此是一种罕见病。由于患者血液中苯丙氨酸水平过高,因此,严格限制苯丙氨酸含量较高的食品,如肉类、鱼类、坚果、乳类制品以及部分蔬菜和水果等,并补充氨基酸的饮食仍然是目前患者所能选择的唯一疗法,但长期下去可能会造成患者营养不良。

两项大型国际性双盲随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验结果表明,Kuvan能够降低血苯丙氨酸水平,增加血苯基丙氨酸浓度处于目标范围内的患者数量,从而提高患者对于饮食中苯丙氨酸的耐受性,有助于减轻饮食中苯丙氨酸的限制。

欧洲委员会已为Kuvan颁发了在欧盟27个国家以及冰岛、列支敦士登和挪威的市场授权,其治疗适应症将在欧盟获得10年的保护。Kuvan预计将于今年上半年在欧洲上市。

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